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Precision for Medicine
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Breaking Barriers with PCR: Innovative Solutions for Clinical Trial Success

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Immunogénicité des thérapies géniques et services de réglementation des DIV

Expertise inégalée dans les essais NAb/TAb et dans la gestion des engagements réglementaires mondiaux

Precision for Medicine propose une série de services pour les essais d'immunogénicité du virus adéno-associé (AAV), depuis le développement préclinique jusqu'à la commercialisation des thérapies géniques.

Que votre voie de développement comprenne ou non un diagnostic compagnon (CDx), les experts de Precision - qui façonnent et guident ce domaine - aident à déterminer la voie de développement optimale pour vos essais, garantissant ainsi le chemin le plus efficace et le plus conforme vers la mise sur le marché.

Une expertise éprouvée dans les tests d'immunogénicité AAV, du développement préclinique à la commercialisation

Precision for Medicine possède une vaste expérience des tests d'immunogénicité des AAV pour les maladies rares telles que l'hémophilie, Fabry, Gaucher et les dystrophies musculaires, ainsi que pour les maladies non rares telles que la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) et l'insuffisance cardiaque.

Les tests utilisés comprennent des NAb et TAb anti-capside, des anticorps anti-médicament anti-transgène (ADA) et des tests ELISpot ciblant à la fois les réponses anti-capside et anti-transgène.

Precision for Medicine a notamment mis au point et sert de laboratoire pour le test unique développé en laboratoire (LDT) anti-AAV5 NAb pour HEMGENIX®.

25
Soutien aux programmes de thérapie génique par AAV
3
IDE approuvées par la FDA (+4 en cours)
40
Validation des essais AAV (GxP et CLIA)
175
patients testés à l'aide d'un test commercial NAb développé avec précision pour HEMGENIX®.
PFM - Vaste expérience en matière d'essais d'immunogénicité des AAV

Des tests NAb, TAb et ELISpot pour divers types de capside à chaque étape

L'équipe scientifique de Precision for Medicine a mis au point et validé des tests NAb, TAb et ELISpot chez l'homme et les primates non humains (PNH) pour plusieurs types de capside à différents stades :

  • Préclinique/GLP
  • Essai clinique GxP
  • Essai clinique CLIA
  • CDx
Évaluation des risques et exigences réglementaires pour les CTA

Notre groupe de consultants expérimentés en matière de réglementation prend en charge les essais de thérapie génique AAV, des LDT aux DIV et plus encore.

L'équipe réglementaire de Precision offre un soutien complet à chaque étape critique du calendrier de développement, depuis les conseils sur les exigences et la conception jusqu'à l'élaboration et l'exécution des protocoles analytiques et cliniques. Parallèlement, Precision for Medicine rédigera la documentation réglementaire requise (SRD, IDE, annexe XIV, ITA) pour soutenir les essais cliniques et, si nécessaire, la commercialisation finale (PMA, marque CE, marque UKCA) tout en communiquant avec les organismes de réglementation pour garantir la conformité et l'examen simplifié des soumissions.

Intégrée à dessein pour soutenir tous les aspects de l'homologation des thérapies géniques

Outre le développement d'essais d'immunogénicité et le conseil réglementaire intégré, Precision soutient le développement de thérapies géniques avec un large éventail de services visant à rationaliser le développement et à éviter les retards de mise sur le marché.

Découvrez nos services de thérapie génique :
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Étude de cas

Precision développe et commercialise un test LDT pour la thérapie génique AAV NAb

Precision a travaillé avec CSL Behring pour développer et commercialiser un LDT pour son traitement de l'hémophilie, HEMGENIX®.

  • Engagement initial avec Precision for Medicine (PFM) pour obtenir un soutien complet dans le développement et la commercialisation d'un test NAb pour la capside du vecteur.
  • Precision a mis en œuvre un programme de soutien en plusieurs phases, qui comprenait les éléments suivants
    • l'intégration et la validation des essais cliniques par les laboratoires de PFM
    • PFM Regulatory, qui a supervisé l'essai auprès de la FDA.
    • PFM Market Access a examiné les considérations commerciales et a vérifié que la voie optimale - le paiement direct du laboratoire pour l'essai par CSL Behring - est probablement acceptable.
    • PFM Labs et Regulatory ont pris les mesures nécessaires pour fournir commercialement le test NAb dès l'approbation de la thérapie génique.

Mener la conversation : Les contributions de Precision aux lignes directrices de l'American Association of Pharmaceutical Scientists (AAPS) sur les tests AAV NAb, TAb et ELISpot

Les experts de Precision for Medicine guident et façonnent le domaine de la thérapie génique, en contribuant activement aux recommandations de l'AAPS pour le développement d'essais NAb, TAb et ELISpot de thérapie génique. Découvrez nos articles évalués par des pairs qui décrivent les meilleures pratiques dans ce domaine.

  • Research Article

    AAPS Evaluation of Cellular Immune Response to Adeno-Associated Virus Based Gene Therapy (2023)

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    AAPS Evaluation of Cellular Immune Response to Adeno-Associated Virus Based Gene Therapy (2023)
  • Research Article

    AAPS Evaluation of the Humoral Response to Adeno-Associated Virus Based Gene Therapy Modalities Using Total Antibody Assays (2021)

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    AAPS Evaluation of the Humoral Response to Adeno-Associated Virus Based Gene Therapy Modalities Using Total Antibody Assays (2021)
  • Research Article

    AAPS Recommendations for the Development of Cell Based Anti Viral Vector Neutralizing Antibody Assays (2020)

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    AAPS Recommendations for the Development of Cell Based Anti Viral Vector Neutralizing Antibody Assays (2020)

Precision a des années de leadership reconnu dans le domaine de la thérapie génique

Les équipes d'experts de Precision restent à la pointe de la réflexion et des meilleures pratiques en matière d'essais de thérapie génique et de cadres réglementaires mondiaux.

  • Webinar

    Future-proofing Gene Therapy Assays: Validation Strategies for Long-Term Success

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    Future-proofing Gene Therapy Assays: Validation Strategies for Long-Term Success
  • Webinar

    Strategies for Immunogenicity Assays in AAV Gene Therapy: Development to CDx Approval

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    Strategies for Immunogenicity Assays in AAV Gene Therapy: Development to CDx Approval
  • Webinar

    Gene Therapy Assays: Achieving Regulatory Compliance with a Unified Immunogenicity Strategy

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    Gene Therapy Assays: Achieving Regulatory Compliance with a Unified Immunogenicity Strategy
  • Webinar

    Companion Diagnostics: Strategies for Effective Co-Development with Therapeutics

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    Companion Diagnostics: Strategies for Effective Co-Development with Therapeutics
Des tests de thérapie génique à l'épreuve du temps Stratégies de validation pour un succès à long terme

Séminaire en ligne

Les essais de thérapie génique à l'épreuve du temps : Stratégies de validation pour un succès à long terme

PFM - Essais de thérapie génique_ Atteindre la conformité réglementaire avec une stratégie d'immunogénicité unifiée- Webinar

Séminaire en ligne

Essais de thérapie génique : Atteindre la conformité réglementaire avec une stratégie d'immunogénicité unifiée

PFM - Stratégies pour les tests d'immunogénicité dans les thérapies géniques AAV_ du développement à l'approbation CDx - Séminaire en ligne

Séminaire en ligne

Stratégies pour les tests d'immunogénicité dans la thérapie génique AAV : Du développement à l'approbation CDx

PFM - Diagnostics compagnons_ Stratégies pour un co-développement efficace avec les produits thérapeutiques - Webinar

Séminaire en ligne

Diagnostics compagnons : Stratégies pour un co-développement efficace avec les produits thérapeutiques

PFM_171. Optimiser la réussite du développement des thérapies géniques à vecteur viral, des essais de thérapie génique et des diagnostics compagnons_White Paper

Livre blanc

Optimiser la réussite du développement des thérapies géniques à vecteur viral, des essais et des CDx

PFM - La réglementation des diagnostics compagnons - Article scientifique 2013

Article de recherche

La réglementation des diagnostics compagnons : A Global Perspective. (2013)

Autres informations sur la thérapie génique

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Translational Research - Regulatory - Assays - Gene Therapies

Key Strategies for Future-Proofing Gene Therapy Assays

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    Deborah P.

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    Travis H.

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    Deborah P.

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    Maham A.

Read: 8 Best Practices for Immunogenicity Assay and Companion Diagnostic Development in AAV Gene Therapy Immunogenicity Assay and Companion Diagnostic Development in AAV Gene Therapy

Translational Research - Gene Therapies

8 Best Practices for Immunogenicity Assay and Companion Diagnostic Development in AAV Gene Therapy

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  • Deborah P.

    Kennon D.

    Travis H.

Profilage de l'expression génétique des biopsies_carte-papier

Au-delà des tests d'immunogénicité AAV, Precision est un ORC à service complet avec une expertise dans les thérapies géniques, cellulaires et nouvelles.

L'approche transformationnelle de Precision en matière de développement de biomarqueurs et d'essais, ainsi que d'essais cliniques, garantit des services et une expertise complets pour chaque défi de développement de thérapie génique, depuis les essais permettant l'obtention d'une IND jusqu'à la commercialisation.

50 essais cliniques sur les maladies rares et essais pour plus de 100 projets orphelins
12 sites de traitement des échantillons dans le monde entier
350 Soumissions et enregistrements réglementaires mondiaux pour les DIV et les CDx