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Immunogénicité des thérapies géniques et services de réglementation des DIV

Expertise inégalée dans les essais NAb/TAb et dans la gestion des engagements réglementaires mondiaux

Precision for Medicine propose une série de services pour les essais d'immunogénicité du virus adéno-associé (AAV), depuis le développement préclinique jusqu'à la commercialisation des thérapies géniques.

Que votre voie de développement comprenne ou non un diagnostic compagnon (CDx), les experts de Precision - qui façonnent et guident ce domaine - aident à déterminer la voie de développement optimale pour vos essais, garantissant ainsi le chemin le plus efficace et le plus conforme vers la mise sur le marché.

Une expertise éprouvée dans les tests d'immunogénicité AAV, du développement préclinique à la commercialisation

Precision for Medicine possède une vaste expérience des tests d'immunogénicité des AAV pour les maladies rares telles que l'hémophilie, Fabry, Gaucher et les dystrophies musculaires, ainsi que pour les maladies non rares telles que la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) et l'insuffisance cardiaque.

Les tests utilisés comprennent des NAb et TAb anti-capside, des anticorps anti-médicament anti-transgène (ADA) et des tests ELISpot ciblant à la fois les réponses anti-capside et anti-transgène.

Precision for Medicine a notamment mis au point et sert de laboratoire pour le test unique développé en laboratoire (LDT) anti-AAV5 NAb pour ^HEMGENIX®.

Notre groupe de consultants expérimentés en matière de réglementation prend en charge les essais de thérapie génique AAV, des LDT aux DIV et plus encore.

L'équipe réglementaire de Precision offre un soutien complet à chaque étape critique du calendrier de développement, depuis les conseils sur les exigences et la conception jusqu'à l'élaboration et l'exécution des protocoles analytiques et cliniques. Parallèlement, Precision for Medicine rédigera la documentation réglementaire requise (SRD, IDE, annexe XIV, ITA) pour soutenir les essais cliniques et, si nécessaire, la commercialisation finale (PMA, marque CE, marque UKCA) tout en communiquant avec les organismes de réglementation pour garantir la conformité et l'examen simplifié des soumissions.

Intégrée à dessein pour soutenir tous les aspects de l'homologation des thérapies géniques

Outre le développement d'essais d'immunogénicité et le conseil réglementaire intégré, Precision soutient le développement de thérapies géniques avec un large éventail de services visant à rationaliser le développement et à éviter les retards de mise sur le marché.

Découvrez nos services de thérapie génique :

Capacités des laboratoires spécialisés

Essais NAb et TAb (de l'essai exploratoire au CLIA, au marquage CE ou au CDx)
Tests d'immunogénicité AAV disponibles sur étagère
Tests d'immunogénicité cellulaire (par exemple, ELISpot et Fluorospot)
Tests d'expression de la capside virale et du transgène
Tests de distribution et de persistance

Gestion des échantillons et du kitting pour les essais cliniques

Traitement des échantillons et logistique à l'échelle mondiale
Fabrication de kits personnalisés
Assistance sur site et manuels de laboratoire
Traitement d'échantillons en temps réel (essais et PBMC)
Biobanque mondiale (tissus et cellules)
Normes de qualité et certifications (CAP, ISO, GxP)
Gestion des transports avec suivi et rapports 24/7

Services de diagnostic compagnon (CDx)

Développement de diagnostics compagnons TAb et NAb
Développement d'essais sous contrôle intégral de la conception, QSMR et conformité à la norme ISO 13485
Développement et maintenance de banques de cellules
Capacités d'essais cellulaires, ELISpot et immunologiques
Vaste expérience de CRISPR, de plusieurs sérotypes AAV, de lentivirus et de diverses modalités de thérapie génique.

Stratégie réglementaire et soutien à la soumission

Conseils sur la réglementation des DIV en fonction de l'utilisation de l'essai et de l'emplacement de l'essai
Feuille de route réglementaire personnalisée pour éviter les retards dans les essais thérapeutiques et les approbations
Validation analytique et conception d'études cliniques
Détermination du risque de l'étude (SRD), soumissions Q et voies d'évaluation de la conformité
Demandes d'autorisation d'essais cliniques (IDE, ITA et annexe XIV)
Soumissions de précommercialisation (PMA et HDE) et dossiers techniques (marque CE et marque UKCA)
Communications avec les agences de réglementation pour rationaliser les approbations
Surveillance post-commercialisation et extension des revendications

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Étude de cas

Precision développe et commercialise un test LDT pour la thérapie génique AAV NAb

Precision a travaillé avec CSL Behring pour développer et commercialiser un LDT pour son traitement de l'hémophilie, HEMGENIX®.

Engagement initial avec Precision for Medicine (PFM) pour obtenir un soutien complet dans le développement et la commercialisation d'un test NAb pour la capside du vecteur.
Precision a mis en œuvre un programme de soutien en plusieurs phases, qui comprenait les éléments suivants
- l'intégration et la validation des essais cliniques par les laboratoires de PFM
- PFM Regulatory, qui a supervisé l'essai auprès de la FDA.
- PFM Market Access a examiné les considérations commerciales et a vérifié que la voie optimale - le paiement direct du laboratoire pour l'essai par CSL Behring - est probablement acceptable.
- PFM Labs et Regulatory ont pris les mesures nécessaires pour fournir commercialement le test NAb dès l'approbation de la thérapie génique.

Mener la conversation : Les contributions de Precision aux lignes directrices de l'American Association of Pharmaceutical Scientists (AAPS) sur les tests AAV NAb, TAb et ELISpot

Les experts de Precision for Medicine guident et façonnent le domaine de la thérapie génique, en contribuant activement aux recommandations de l'AAPS pour le développement d'essais NAb, TAb et ELISpot de thérapie génique. Découvrez nos articles évalués par des pairs qui décrivent les meilleures pratiques dans ce domaine.

Research Article
AAPS Evaluation of Cellular Immune Response to Adeno-Associated Virus Based Gene Therapy (2023)
Download Article
Research Article
AAPS Evaluation of the Humoral Response to Adeno-Associated Virus Based Gene Therapy Modalities Using Total Antibody Assays (2021)
Download Article
Research Article
AAPS Recommendations for the Development of Cell Based Anti Viral Vector Neutralizing Antibody Assays (2020)
Download Article

Precision a des années de leadership reconnu dans le domaine de la thérapie génique

Les équipes d'experts de Precision restent à la pointe de la réflexion et des meilleures pratiques en matière d'essais de thérapie génique et de cadres réglementaires mondiaux.

Webinar
Future-proofing Gene Therapy Assays: Validation Strategies for Long-Term Success
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Strategies for Immunogenicity Assays in AAV Gene Therapy: Development to CDx Approval
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Webinar
Gene Therapy Assays: Achieving Regulatory Compliance with a Unified Immunogenicity Strategy
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Companion Diagnostics: Strategies for Effective Co-Development with Therapeutics
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Autres informations sur la thérapie génique

Plus d'informations

Key Strategies for Future-Proofing Gene Therapy Assays

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Key Strategies for Future-Proofing Gene Therapy Assays

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Deborah P.
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Gene Therapy Assays: Regulatory Compliance with Unified Immunogenicity

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janv. 07, ‘25 | 12 min read

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févr. 05, ‘24 | 6 min read

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Deborah P.

Kennon D.

Travis H.

Profilage de l'expression génétique des biopsies_carte-papier

Au-delà des tests d'immunogénicité AAV, Precision est un ORC à service complet avec une expertise dans les thérapies géniques, cellulaires et nouvelles.

L'approche transformationnelle de Precision en matière de développement de biomarqueurs et d'essais, ainsi que d'essais cliniques, garantit des services et une expertise complets pour chaque défi de développement de thérapie génique, depuis les essais permettant l'obtention d'une IND jusqu'à la commercialisation.

50 essais cliniques sur les maladies rares et essais pour plus de 100 projets orphelins

12 sites de traitement des échantillons dans le monde entier

350 Soumissions et enregistrements réglementaires mondiaux pour les DIV et les CDx