La thérapie génique est très prometteuse, en particulier pour les maladies rares d'origine génétique. Cependant, ce domaine n'en est qu'à ses débuts et les méthodes et solutions idéales pour libérer tout le potentiel de la thérapie génique sont encore en cours de développement.

Ce livre blanc gratuit d'Eugene Koren, conseiller scientifique principal pour l'immunologie, Karen Richards, vice-présidente principale de la DIV, et Elizabeth Ludington, vice-présidente principale de la biométrie, vous aidera à

• Comprendre les directives et réglementations actuelles de la FDA en matière de thérapie génique
• Apprendre les éléments clés à prendre en compte lors de la mise en place d'essais de thérapie génique
• Planifier le développement simultané d'un diagnostic compagnon, y compris le développement d'un test AAV NAb