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Precision for Medicine
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Livre blanc

Comprendre l'immunogénicité et la thérapie génique AAV

Meilleures pratiques pour concevoir des essais robustes et naviguer dans les voies réglementaires
À mesure que les thérapies géniques basées sur les AAV progressent dans le développement clinique, la gestion du risque d'immunogénicité est devenue essentielle pour garantir l'éligibilité des patients, la durabilité thérapeutique et l'approbation réglementaire. Ce livre blanc rédigé par des experts propose un cadre pratique et scientifique pour la réalisation d'essais d'immunogénicité rigoureux sur le plan analytique, pertinents sur le plan clinique et conformes aux normes internationales.
Ce que vous apprendrez :
  • Essais TAb vs. NAb: Comparaison approfondie des formats, du débit, de la sensibilité et de la pertinence translationnelle.
  • Stratégie d'essai à toutes les étapes: Conseils sur la sélection et la validation des essais, depuis les études précliniques jusqu'au développement de l'essai clinique comparatif et du diagnostic compagnon.
  • Naviguer dans les réglementations mondiales: Aperçu de l'évolution des attentes réglementaires aux États-Unis (IDE, SRD, soumissions Q) et dans l'UE (IVDR)
  • Meilleures pratiques de validation: Considérations techniques pour la détermination des seuils, la qualification des réactifs et le déploiement à l'échelle mondiale
  • Lien entre l'immunogénicité et l'efficacité: Approches permettant d'intégrer les données relatives à la réponse immunitaire aux paramètres thérapeutiques afin d'affiner la stratification des patients et la conception de l'étude.

Que vous conceviez des protocoles de phase précoce ou que vous vous prépariez à déposer des demandes d'autorisation à l'échelle mondiale, ce guide fournit des informations utiles pour renforcer votre stratégie de test et faire avancer votre programme de thérapie génique en toute confiance.
Capture d'écran (895)

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