Services d'ORC pour les maladies rares, expérience approfondie en laboratoire et passion pour aider les patients dans le besoin

La recherche sur les maladies rares est notre passion et la complexité, notre terrain de jeu.

Qu'il s'agisse de maladies ultra-rare, de pédiatrie ou de thérapies cellulaires et géniques, notre vaste expérience des essais cliniques sur les maladies rares exige une approche personnalisée de chaque étude, afin de faire passer votre projet de la recherche à la réalisation.

Qu'il s'agisse de la première chance d'un enfant ou du dernier recours d'une famille, les résultats pour les patients sont au cœur de notre passion. À chaque étape opérationnelle, nous sommes un prolongement de votre équipe, apportant le bon ensemble de compétences au bon rôle pour les besoins uniques de votre étude.

Services d'essais cliniques >

Générer des données de biomarqueurs riches pour maximiser les connaissances sur les maladies rares.

Chaque échantillon clinique d'un essai sur les maladies rares est précieux. L'expertise de Precision dans le développement d'essais complexes pour tout type de tissu et l'empreinte mondiale des laboratoires pour expédier et traiter les échantillons à partir de n'importe quel lieu d'essai clinique sont idéalement adaptées pour répondre aux besoins des essais sur les maladies rares.

Notre approche globale commence par une expertise de base dans la découverte de biomarqueurs clés et les méthodes d'analyse, telles que la surveillance immunitaire, la génomique et la bioanalyse. Nous nous spécialisons ensuite dans le développement de nouvelles technologies et d'approches personnalisées pour l'analyse des biomarqueurs afin de générer des données riches et multiomiques sur les biomarqueurs.

Laboratoires spécialisés >

Les populations rares sont confrontées à des défis peu communs.

95 % des maladies rares n'ont pas de traitement disponible. Trouver et soutenir les patients rares demande du dévouement et de la persévérance, en particulier lorsqu'il s'agit de faire des recherches approfondies sur les indications rares et ultra-rare. La collaboration et la créativité ne sont pas facultatives, elles sont nécessaires.

50 % des maladies rares touchent les populations pédiatriques. Il est indispensable de trouver des solutions centrées sur les patients et les soignants pour maximiser la sensibilisation et la participation. Trouver des groupes sociaux et de défense et communiquer avec eux, créer des portails d'étude, tirer parti de stratégies d'essais cliniques décentralisés (ECD) et coordonner les services de voyage de conciergerie sont souvent les éléments essentiels requis dans la recherche sur les maladies rares. Nous avons une longue et fructueuse expérience dans l'élaboration de solutions spécifiques pour faire de la recherche sur les maladies rares une possibilité pour les patients et les promoteurs que nous servons.

Des solutions rares pour les sites d'étude des maladies rares.

Pour les chercheurs, la participation à des essais cliniques sur les maladies rares peut accroître les exigences quotidiennes, les attentes du personnel et créer des défis logistiques.

Fournir des solutions et des outils pour faciliter la participation à l'étude, soutenir l'éducation des patients, le recrutement et la fidélisation des patients est essentiel pour la réussite de votre étude. Les essais cliniques rares nécessitent des outils et des solutions spécialisés, notamment

• des stratégies décentralisées éprouvées dans des environnements rares
• Aide au conseil génétique et exploitation des réseaux de bases de données
• L'élaboration de campagnes d'engagement des patients personnalisées pour les maladies rares, orphelines et ultra-rare.

Simplifiez la gestion des échantillons cliniques de maladies rares et obtenez des informations plus riches.

Chaque échantillon clinique utilisé dans le cadre d'un essai clinique sur les maladies rares est précieux. La collecte, le traitement, la logistique et le stockage appropriés de ces échantillons nécessitent une approche de services de laboratoire central. Cette approche est conçue pour répondre à tous les besoins des promoteurs, y compris la production de kits personnalisés, le traitement rapide des échantillons à l'échelle mondiale, et bien plus encore. Découvrez l'approche harmonisée de Precision, avec notre solution virtuelle de gestion des stocks d'échantillons pour le suivi des échantillons et des produits dérivés sur plusieurs sites, laboratoires, services de messagerie et dépôts, avec un accès 24 heures sur 24 et 7 jours sur 7 au suivi des expéditions et au statut des échantillons.

Services de laboratoire central >

Naviguer dans les voies réglementaires avec une efficacité rare.

L'environnement réglementaire des maladies rares est nuancé et souvent compétitif, avec des pairs qui ciblent également votre indication rare. Nous savons comment optimiser la stratégie de votre plan de développement clinique en coordination avec la voie réglementaire prévue.

Avec la bonne combinaison de conseils réglementaires, médicaux, biométriques et translationnels, nous ne laissons rien ouvert à l'interprétation.

Services réglementaires >

Des solutions efficaces de collecte de données pour soutenir la recherche sur les maladies rares.

Malgré la petite taille des populations de patients, les essais cliniques sur les maladies rares génèrent des ensembles de données importants et complexes.

Qu'il s'agisse de la prise en charge de paramètres uniques ou de l'intégration de flux de données complexes provenant de nombreux fournisseurs qualifiés, les experts en produits rares de Precision élaborent des solutions de gestion des données cliniques personnalisées qui sont créatives, efficaces et efficientes et qui répondent aux besoins des patients, des sites et des promoteurs.

Gestion des données cliniques >

Extraire de riches informations des données d'études rares.

Mettez votre projet sur la voie de l'approbation. De la conception de solutions statistiques à l'analyse des résultats d'études avec des échantillons de petite taille et des critères d'évaluation uniques, les ensembles de données rares sont notre spécialité.

Pour les indications rares, orphelines et ultra-rares, nos experts en biostatistique peuvent vous aider à définir des critères d'évaluation rares, à évaluer l'inclusion de techniques biostatistiques spécialisées, à identifier des critères d'évaluation de substitution, et plus encore.

Services biostatistiques >

Établir des preuves pour le développement et la commercialisation de produits rares.

L'équipe HEOR de Precision a une longue expérience de la démonstration de la valeur des produits expérimentaux pour les maladies rares, qui sont souvent les premiers à être commercialisés. Dans le cas des maladies rares, il est encore plus important de générer des preuves stratégiques, innovantes, crédibles et pertinentes pour une commercialisation réussie.

Lorsque les promoteurs pharmaceutiques ou biotechnologiques mettent au point de nouvelles thérapies, il est essentiel de commencer la planification de la RHE dès la phase initiale. Precision fournit un soutien à la planification stratégique ainsi que des services de recherche spécifiques, notamment des analyses documentaires systématiques, des méta-analyses de réseaux, des modèles économiques et des microsimulations, ainsi que l'analyse et la production de preuves en situation réelle.

Services HEOR >